En toda Europa esta iniciativa la coordinó la Organización Europea de las Enfermedades Raras (EURORDIS) y la Organización Nacional de las Enfermedades Raras en los EE.UU. (NORD). 

Se estima que existen entre 5.000 y 8.000 enfermedades raras conocidas que afectan a 250 millones de personas en todo el mundo. Shire, compañía internacional biofarmacéutica de especialidades, ha aprobado y comercializado tratamientos para la enfermedad de Fabry, el angioedema hereditario (AEH) y el síndrome de Hunter. Además, Shire espera que para el 28 de febrero el Departamento de Control de Alimentos y Medicamentos de los E.E.U.U. (FDA) emita su decisión sobre el VPRIVTM (velaglucerasa alfa inyectable), la terapia experimental de Shire de sustitución enzimática para la enfermedad de Gaucher tipo I. 

    Para muchos pacientes y sus familias, el recorrido hasta lograr un diagnóstico y el consiguiente tratamiento puede ser un proceso largo y complicado -comenta Sylvie Grégoire, Presidenta de las Terapias Genéticas Humanas de Shire (HGT)-.

Shire se ha comprometido a lograr que las personas con enfermedades limitantes puedan llevar una vida mejor; y eso para nosotros significa mejorar el acceso a la información, así como proporcionarles los tan necesitados tratamientos para las enfermedades raras.