Es wird geschätzt, dass es zwischen 5.000 und 8.000 bekannten seltenen Krankheiten, die 250 Millionen Menschen in der Welt. Shire hat kommerziell zugelassenen und verfügbaren Behandlungen für Morbus Fabry, hereditäre Angioödem (HAE) und Hunter-Syndrom. Darüber hinaus erwartet Shire der US Food & Drug Administration (FDA) auf, ihre Entscheidung für VPRIVTM (velaglucerase alfa zur Injektion) Problem Shire Prüfpräparate Enzymersatztherapie Behandlung von Typ-1 Gaucher-Krankheit, am 28. Februar.

"Für viele Patienten und ihre Familien, die Reise, um eine Diagnose und anschließende Behandlung kann ein langer, komplizierter Prozess sein", sagt Sylvie Gregoire, Präsident von Shire Human Genetic Therapies (HGT). "Shire ist es, dass die Menschen mit dem Leben verpflichtet wechselnden Bedingungen auf ein besseres Leben zu führen - und für uns, schließt dies die Verbesserung des Zugangs zu Informationen sowie die dringend benötigte Behandlung von seltenen Krankheiten."